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基因编辑为角膜新生血管治疗带来新突破

本报讯(特约记者 张婷芳 通讯员 曾震海 李思衡)采用基因编辑“剪断”促新生血管形成的血管内皮生长因子,实现“一针剪血”的治疗效果,为维持角膜透明与健康的生理状态起到重要作用。该项研究由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海、周行涛团队与暨南大学附属深圳眼科医院雷和田教授团队、温州医科大学附属眼视光医院王勤美教授团队合作开展,研究成果近日发表在国际学术期刊《先进科学》上。
角膜新生血管是一种重要致盲性眼部病变,其全球范围内的发病率可达4.1%~10.4%,而其中多达12%~57.4%的患者会失明。传统药物疗法包括激素、非甾体抗炎药治疗等,但存在利用率低、作用时间短、副作用大等问题,高效可靠的治疗方法仍待进一步探索。
血管内皮生长因子是血管生成过程中的关键调控因子之一。黄锦海、周行涛团队从临床需求出发,精准锁定促血管生成的关键驱动因子,利用前沿的基因编辑技术,筛选开发一种针对血管内皮生长因子A基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统,达到从源头上抑制其表达的效果。在体动物实验数据表明,CRISPR/Cas9基因编辑系统通过一次性治疗,不仅能够在体外表现出显著的抗血管功能,更能在体内成功抑制由角膜缝线引起的血管内皮生长因子A表达上调及角膜新生血管形成,展示出了持久且安全的抗新生血管疗效。
角膜新生血管的形成会不断侵蚀角膜的透明性,导致患者视力大幅下降。研究团队聚焦眼科医工交叉研究,充分发挥基因编辑技术优势,为角膜新生血管的治疗带来新突破。