一种原创抗肿瘤新药获批进入Ⅲ期临床
本报讯（特约记者 李哲 通讯员 丛敏）由南开大学化学学院、药物化学生物学国家重点实验室学术带头人陈悦教授团队发明的候选新药ACT001，基于Ⅱb期临床试验的良好效果，近日获得国家药监局批准，进入Ⅲ期临床试验阶段。
有关资料显示，大约20%的癌症患者在一生中会发生脑转移。而血脑屏障的存在使绝大多数药物入脑困难，新药研发难度巨大。陈悦团队历时15年，自主研发了一种可突破血脑屏障、对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗肿瘤新药——ACT001，并在全球陆续开展了10余项临床试验。
研究团队介绍，联合全脑放疗Ⅱb期临床试验结果显示，ACT001能够很好地与免疫检查点药物和放化疗产生协同效果。相比单纯放疗组，ACT001联合放疗使颅内有效率提高约2倍，其中针对小细胞肺癌脑转移瘤患者，中位生存期延长53%（从6.2个月增加到9.5个月）；如果进一步联合免疫检查点药物，小细胞肺癌脑转移患者生存期可延长75%（从8.4个月增加到14.7个月），非小细胞肺癌脑转移患者则能实现生存期翻倍（从4.7个月增加到11.4个月）。
“临床试验表明，ACT001在放疗增敏、减毒及延长晚期患者生存期方面有显著优势。无论是针对胶质瘤、脑转移瘤，还是联合颅外放疗减毒增敏，ACT001都有望成为首个放化疗与免疫治疗增敏的药物，为广大癌症患者带来更安全、有效的治疗选择，推动放疗领域的创新与突破。”陈悦说。
ACT001已先后获得孤儿药资格、儿童罕见病资格、快速通道等5项欧美发达国家重要资质认定。今年1月，ACT001被国家药监局药品审评中心纳入我国“突破性治疗品种”名单。
据了解，全国将有50家医院参与ACT001Ⅲ期临床试验，包括中国医学科学院肿瘤医院、中山大学肿瘤防治中心、北京大学肿瘤医院、天津市肿瘤医院等。
