中危白血病或可精准治疗
本报讯 （特约记者李姗 通讯员陈欣 阮春红）近日，中南大学湘雅三医院血液内科李昕教授团队在国际期刊《血癌杂志》发表研究成果，系统比较了两种治疗方案——维奈克拉联合去甲基化药物与传统强化疗，在初诊中危急性髓系白血病患者中的疗效与安全性。研究还从基因分型角度分析了不同突变类型患者的治疗反应，为推动“以基因为导向”的个体化治疗策略提供了新依据。
急性髓系白血病是一种常见的血液肿瘤，约1/3患者属于中危类型。然而，同为中危，不同患者对治疗的反应和最终结局差异却很大。这主要是因为患者的血液肿瘤基因特征不尽相同。近年来，虽然基础研究已发现许多与急性髓系白血病相关的基因标记，但如何将这些发现转化为能让患者直接受益的临床决策仍是挑战。该研究利用多中心真实临床数据，在“基因分型”的精细指引下，直接回答了中危急性髓系白血病患者一线治疗的核心问题：面对两种主流方案，究竟该如何选择？
结果显示，两种方案把病情控制住（达到缓解）的比例总体相当，但维奈克拉联合去甲基化药物方案在临床安全性方面更有优势：患者需要输血的次数更少，感染相关并发症发生率更低。在携带FLT3- ITD、DNMT3A、TET2等基因突变的人群中，这一方案的反应更为理想。研究同时指出，要实现更长的生存时间，多数患者仍需在缓解后尽早评估并衔接异基因造血干细胞移植，这提示“缓解后治疗”对长期结局至关重要。上述发现为中危患者的一线治疗方案选择提供了更清晰的依据，也有助于医生在疗效与安全性之间做出更平衡的决策。
