创新药破解耐药困局，慢粒已成可治的慢性疾病
9月22日是国际慢粒日，这个日期的设定有着特有的内涵，正是慢性粒细胞白血病最具标志性的临床与病理特征9号与22号染色体易位形成BCR-ABL融合基因，标注着突破疾病靶点。这一发现不仅让慢粒成为肿瘤研究前沿范式，更推动了靶向药研发。多位专家们做客人民日报健康客户端直播间时分享道，我国的创新药破解了慢性粒细胞白血病耐药的治疗困境，让患者得以回归正常生活。
北京协和医学院首批长聘教授、国家血液病临床医学研究中心主任王建祥回顾道，以往慢性粒细胞白血病缺乏有效疗法，自然病程只有3年多，不可治愈。针对融合基因的靶向药研发上市，血液学缓解率、细胞遗传学缓解率大幅提高，让患者的生存期大幅延长。现在通过一代、二代、三代药物的有序使用，慢粒患者的寿命可以与正常人群基本相同，慢粒已成为可治可控的慢性疾病。
苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任吴德沛回忆，早年慢粒没有治疗药物，患者最终从慢性期走向加速期、急变期；后来进入移植治疗时期，异体基因造血干细胞移植是唯一治愈手段，但费用高、并发症多，对患者和家庭都是沉重负担。近二十多年来，酪氨酸激酶(TKI)抑制剂类靶向药出现，特别是靶向药物从一代、二代进展到三代，一些耐药的问题、安全性的问题都得以解决。
其中，亚盛医药自主研发的1类创新药，第三代TKI抑制剂奥雷巴替尼已在临床广泛应用，并且所有适应症均已纳入国家医保目录。过去，部分患者因基因突变会对一代、二代TKI药物产生耐药，奥雷巴替尼为患者提供了更好的治疗选择。华中科技大学血液病学研究所所长、教育部生物靶向治疗重点实验室主任胡豫教授介绍，临床数据显示，患者中位无进展生存和总生存显著延长，随着治疗时间推移，生活质量相关数据也在显著改善。
企业创新药研发的初衷就是解决未满足的临床需求。奥雷巴替尼从研发到上市历经13年，已经连续7年入选美国血液学会(ASH)年会口头报告。在美国开展的最新临床研究显示，这款药品对其他三代药耐药的患者仍然有效。亚盛医药董事长、CEO杨大俊介绍。
创新药医保纳入后，医生能根据指南推荐用药，患者负担大大减轻，药物可及性明显提升，改善耐药患者生存期，推动慢粒治疗格局的变化。吴德沛表示，同时，奥雷巴替尼也被纳入多部国内外权威指南推荐，为临床用药提供科学依据。
伴随着慢粒进入长期管理，也对临床诊疗提出更高要求。由于包括三代药物在内的一些创新药物上市时间相对较短，部分适应症刚纳入医保，部分医生受长期用药习惯等影响，没有及时使用新药，这可能影响患者的治疗情况和生活质量。胡豫教授建议，早期识别耐药尤为重要，早识别、早布局，患者才能早获益。
慢粒管理正在从中心化走向基层扁平化，治疗质量均质化成为关键。王建祥教授提出，不同层级的医生需同步更新知识，做好规范的监测和疾病副作用的管理。还有部分患者病情控制后就不再复诊，导致疾病进展却没有及时发现。规范检测不足、患者依从性差、医生对新药使用习惯待培养等问题，都需要医患共同努力去改善，做到规范随访才能让患者及时调整用药、避免进展。（王卓）
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