翟晓文：用足脐带血资源 助力更多患者早日康复
近日，由中国妇幼保健协会主办、中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会承办的第十二届中国脐带血大会在北京举行。会上，复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文结合团队的10年临床实践，系统阐述了脐带血移植在治疗儿童难治性炎症性肠病中的独特价值。
翟晓文详细解析了脐带血移植的4大优势。首先，遗传因素尤其是单基因突变与儿童难治性炎症性肠病密切相关。常规的生物制剂和外科手术在治疗此类疾病时难以实现对患儿症状的长期缓解，而造血干细胞移植，特别是脐带血移植则展现出了治疗潜力。其次，相较于外周血干细胞移植和骨髓移植，脐带血移植具有流程标准化且对供者无损害的优势，医疗团队可直接从脐血库中快速调取配型样本，降低治疗的时间成本。再次，脐带血移植对低体重的患儿（体重小于30千克）非常友好，单份脐带血即可提供满足治疗的足量干细胞。最后，脐带血干细胞具有多向分化潜能，移植后可在患儿体内自我更新并分化为多种功能细胞，促进患儿受损器官和系统功能的重建。
“2015年，复旦大学附属儿科医院完成了该院第一例极早发炎症性肠病患儿的脐带血移植手术。”翟晓文说，“经过10年的发展，医院已累计为近150名难治性炎症性肠病患儿完成了移植手术，总体治愈率在77%左右，相较于传统的生物制剂治疗具有明显优势。目前，复旦大学附属儿科医院正致力于进一步优化治疗策略。一是强化早期筛查与诊断，推动移植时机前移。在既往临床实践中，部分患儿出现肠造瘘或发生反复感染后才接受移植治疗，导致了疗效受限。医院旨在推进早期筛查，实现早诊早治，提升移植治疗效果。二是开展对14岁以上患者治疗的探索。目前，对于这类患者来说，虽然通过治疗和护理能够提升生存质量，但仍难以实现完全治愈。接下来，医院将进一步优化治疗策略，开展回顾研究，帮助更多患者重获健康。”
翟晓文对继续挖掘脐带血的科研和疾病治疗潜力充满期待。她表示，脐带血是天然的细胞库，富含造血干细胞、T细胞、NK细胞等多种重要细胞。近年的临床实践和延伸研究证实，这些细胞在治疗疑难复杂疾病和开展延伸研究方面具有重要价值。在直接进行移植治疗层面，血液科、肿瘤科、神经科等专业的医疗团队都曾尝试通过脐带血造血干细胞移植技术治疗复杂疑难病例，并实现了对部分罕见病患者的治愈。在开展脐带血相关延伸研究方面，2025年的诺贝尔生理学或医学奖授予了开展调节性T细胞研究的科学家，进一步推动了这一领域的研究和成果临床转化，也为肿瘤等疾病的诊疗开辟了新思路。“希望行业能用足脐带血这一重要的生物资源，助力更多疑难复杂疾病患者早日康复。”翟晓文说。
文：张健
编辑：王政清审核：万懿 王朝君
