“超移植”技术救治的重度地贫患儿“满月”了
9月28日，云南省第一人民医院应用“超移植”技术治疗的先天性重度地中海贫血症（简称地贫）患儿小丁，顺利度过了术后30天的关键期。这标志着该院在重度地贫治疗技术创新方面取得又一突破。
10年间病情不断加重
小丁6个月大时，家人发现他总是反复发烧，经过当地医生诊断，小丁患有先天性重度地贫。于是，家人开始不断带他到省外就医，定期进行输血治疗，以维持生命。
对于地贫患者尤其是重度地贫患者而言，造血干细胞移植是目前唯一有效的根治方法。但是小丁与家人及很多亲友均未能匹配成功，同时小丁因长期输血治疗，已经出现铁沉积并发症，心肺功能出现了不可逆的损伤，不具备开展常规异基因造血干细胞移植及基因治疗的条件。眼看孩子的身体越来越差，甚至走路膝盖都会疼，小丁的妈妈焦急万分。曾有医生告知家长，如果无法及时开展造血干细胞移植，小丁的预期寿命只有20岁左右，这让小丁一家陷入绝望。
家门口义诊带来新希望
2023年，云南省第一人民医院医学遗传科牵头，组织多科室专家到文山州多地开展地贫防治义诊活动。就在这次活动中，家人带着小丁找到了当时正在义诊的中西医结合科主任胡芃。在充分了解小丁的病情后，胡芃立刻与多学科专家进行会诊，并与中国人民解放军总医院骨髓移植专家艾辉胜团队积极联系。完善评估后，艾辉胜认为小丁可以进行“超移植”技术治疗，该技术既无需传统移植的化疗预处理，也可以选用不完全匹配的骨髓进行移植。小丁有了新的生机。
经过1年的规范治疗后，小丁的情况达到了进行移植治疗的条件。在艾辉胜团队的全程指导下，云南省第一人民医院造血干细胞移植团队和中西医结合并发症防治团队帮助小丁顺利度过了预置处理、细胞输注以及干细胞植入等阶段。诊疗团队采用“超移植”技术完成手术后，小丁的血红蛋白稳步回升，脱离输血依赖，没有出现并发症，供体干细胞植入稳定，造血恢复良好。
云南省第一人民医院血液内科主任王娅婕介绍，为了全力救治小丁，医院成立了多学科治疗专班，制定了中西医结合治疗方案，显著降低并发症的发生率。艾辉胜团队成员多次到院讨论治疗方案，为医学遗传科提供技术支持。在北京、云南两地多学科团队的通力合作下，小丁平稳度过了术后30天关键期。
打通地贫治疗“最后一公里”
“超移植”技术通过温和的免疫调控实现供体干细胞稳定植入，规避了继发肿瘤、严重感染等传统移植风险。与传统造血干细胞移植相比，该技术的核心在于“以更小的伤害换取更好的疗效”。云南省第一人民医院医学遗传科朱宝生表示，云南是地贫高发地区，这项技术的应用为地贫患者的治疗提供了更多选择。
这一救治案例的背后，是云南省第一人民医院“消除地贫·成长无‘陷’——昆华在行动”项目的托举。云南省第一人民医院院长侯建红表示，作为云南省地贫防控协作网的省级牵头单位，医院拥有临床实力领先的医学遗传科、生殖医学科和血液内科等多学科团队，将自觉肩负起推动区域地贫防控工作的重任，提高基层筛查和救治能力，呵护更多患者的生命健康。
